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Projekt
Entwicklung Patienten-berichteter Endpunkte für interventionelle klinische Studien zur Wiederherstellung von Sehen bei Kindern und Jugendlichen mit hochgradiger Sehbehinderung und Blindheit
Antragsteller
Professor Robert Patrick Finger, Ph.D.
Fachliche Zuordnung
Augenheilkunde
Förderung
Förderung seit 2022
Projektkennung
Deutsche Forschungsgemeinschaft (DFG) - Projektnummer 498046067
Durch neue Ansätze in der Gen- und Stammzelltherapie, pharmakologische Interventionen und retinale Prothesen stehen zunehmend Möglichkeiten zur Verfügung, Sehen bei hochgradiger Sehbehinderung wieder her zu stellen. Da ein Großteil der Erkrankungen, für die diese Interventionen entwickelt werden, zu Sehverlust und Erblindung im Kindes- und Jugendalter führen, werden Kinder und Jugendliche in die entsprechenden klinischen Studien eingeschlossen. Die Effektivität dieser Interventionen nachzuweisen ist schwierig, da alle konventionellen Endpunkte in klinischen Studien ungeeignet sind, eine nur geringe Verbesserung im Sehen zu erfassen. Daher müssen Patienten-berichtete Endpunkte (PROs) wie Alltags-relevante visuelle Funktion und visuelle Lebensqualität (VRQoL) zum Einsatz kommen. Bislang gibt es keine deutschen PROs für diese Zielgruppe in der Augenheilkunde, die für klinische Studien geeignet wären. PROs für Kinder und Jugendliche müssen alters-gerecht sein. Selbst-Bericht ist bei Kindern unter 8 Jahre nicht möglich, weshalb wir Kinder ab 8 Jahre Einschließen werden. Kürzlich wurden PROs von Prof. Rahi (Kooperationspartnerin) in alters-entsprechenden Versionen für Kinder (8-12) und Teenager (13-18) auf UK Englisch entwickelt, der Functional Vision Questionnaire for Children and Young People (FVQ_CYP) und den Vision related Quality of Life instrument for Children and Young People (VQol_CYP). Beide PROs sind theoretisch für den Einsatz in klinischen Studien geeignet, müssen jedoch noch weitere Erfordernisse erfüllen: 1. Weitere Sprachversionen werden benötigt. Alle klinischen Studien werden multi-national sein müssen, da nur seltene Erkrankungen hochgradige Sehbehinderung in dieser Zielgruppe verursachen. Daher werden wir deutsche Versionen der PROs erstellen.1. PROs müssen hoch-qualitative Daten liefern, psychometrisch robust sein und den Vergleich über verschiedene Sprachversionen ermöglichen. Wir werden die psychometrischen Messeigenschaften und cross-kulturelle Aspekte der deutschen und britischen Version mittels modernen psychometrischer Theorien wie der Rasch-Analyse inkl. Kalibrierung zur Versions-unabhängigen Messung untersuchen.2. Kontinuierliche Messung über die alters-spezifischen Versionen hinweg.Mit der natürlichen Alterung der Teilnehmer klinischer Studien wird ein Teil von der Kinder-Version zur Teenager-Version wechseln. Hierfür werden wir einer Kalibrierung entwickeln um eine kontinuierliche Altersversions-unabhängige Messung zu ermöglichen. Dies gibt es bislang weder für den FVQ_CYP noch den VQoL_CYP.Dieses Projekt wird unmittelbar in klinischen Studien einsetzbare PROs liefern. Darüber hinaus werden die teilnehmenden Kinder und Jugendlichen direkt in die Evaluation der getesteten Interventionen eingebunden und können systematisch Präferenzen äußern und an medizinischen Entscheidungen teilhaben.
DFG-Verfahren
Schwerpunktprogramme
