Biomarker und Prädiktoren des klinischen Therapieergebnisses beim pädiatrischen nephrotischen Syndrom: eine Genetik-, Transkriptom- und Sekretom-basierte Multiomics-Studie

• Antragsteller: Professor Dr. Max Christoph Liebau; Professor Dr. Franz Schaefer
• Fachliche Zuordnung: Kinder- und Jugendmedizin ; Nephrologie
• Förderung: Förderung seit 2024
• Projektkennung: Deutsche Forschungsgemeinschaft (DFG) - Projektnummer 542552453

Das Idiopathische Nephrotische Syndrom ist eine seltene Krankheitsform der Nieren und betrifft typischerweise Kinder. Die meisten betroffenen Kinder benötigen eine längerfristige Therapie mit Medikamenten, die die Aktivität des Immunsystems hemmen und mit zahlreichen Nebenwirkungen einhergehen. Für diejenigen Patienten, die nicht auf eine Therapie ansprechen, besteht ein erhöhtes Risiko einer Schädigung der Nieren und einem möglichen Bedarf einer Dialyse oder Transplantation. Es ist aktuell nicht möglich ein Therapieansprechen vorherzusagen mit der Folge teils unnötiger Therapien und Nebenwirkungen sowie einer unklaren Prognose für die betroffenen Kinder. Das Ansprechen des Idiopathischen Nephrotischen Syndroms auf immunsystem-regulierende Medikamente deutet auf die große Rolle des Immunsystems bei dieser Krankheitsform hin. Im Rahmen dieser Studie streben wir an, Vorhersageparameter für eine Therapieantwort direkt am Anfang der Erkrankung zu identifizieren, um Therapieansätze so anpassen zu können und unnötige Nebenwirkungen vermeiden zu können. Hierfür werden Blut- und Urinproben betroffener Kinder mittels modernster molekularer Charakterisierung untersucht. Wir werden genetische Veranlagungen, Veränderungen von Zelleigenschaften und den Nachweis von Molekülen im Blut und Urin untersuchen, die die Interaktion von Immunsystem und Nieren beeinflussen könnten. Wir erwarten, dass die Ergebnisse die Behandlung von Kindern mit einem Idiopathischen Nephrotischen Syndrom verbessern und die Anzahl der Kinder mit unnötigen medikamentösen Nebenwirkungen verringern können.

• DFG-Verfahren: Sachbeihilfen
• Internationaler Bezug: Italien, Litauen, Polen, Türkei
• Kooperationspartnerinnen / Kooperationspartner: Dr. Federica Collino; Dr. Augustina Jankauskiene; Professorin Dr. Beata Stefania Lipska-Zietkiewicz; Professor Dr. Giovanni Montini; Dr. Alev Yilmaz