Auswirkungen von Gene-Editing auf den arrhythmogenen Phänotyp der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

• Antragstellerin: Nour Raad, Ph.D.
• Fachliche Zuordnung: Kardiologie, Angiologie ; Biophysik
• Förderung: Förderung seit 2023
• Projektkennung: Deutsche Forschungsgemeinschaft (DFG) - Projektnummer 525586804

Duchenne's Muskeldystrophie (DMD) ist eine rasch progrediente und früh letale Erkrankung die von Mutationen im Dystrophin-Gen verursacht wird. Ventrikuläre Arrhythmien sind ein wichtiger Faktor, der zur Mortalität dieser Patientengruppe beiträgt. In einem Großtiermodell (Schwein) von DMD schlagen wir vor, 2 Ziele zu untersuchen: 1. die Mechanismen der Entstehung tödlicher Arrhythmien zu untersuchen, indem state-of-the-art hochauflösende optische Mapping-Techniken angewandt warden, 2. den Effekt der Prävention vor plötzlichem Herztod durch Genom-Editierung mit folgender Re-Expression eines intern trunkneren Dystrophin-Proteins zu untersuchen.

• DFG-Verfahren: Sachbeihilfen
• Mitverantwortlich: Professor Dr. Christian Kupatt