Off-label prescriptions in dermatology: A prospective, multicentre and supraregional study of applications and decisions on the reimbursement of costs in Germany
Dermatology
Final Report Abstract
Der Begriff „Off-Label-Use“ beschreibt die Verordnung von pharmazeutischen Präparaten oder Interventionen außerhalb ihrer zugelassenen Anwendungsgebiete. Für seltene Erkrankungen sind oftmals keine oder sehr wenige zugelassene Therapieoptionen verfügbar. Als Fachgebiet mit einer Vielzahl an seltenen Erkrankungen, etwa Pemphigus vulgaris oder systemischer Sklerodermie, ist die Dermatologie in besonderem Ausmaß von der Problematik um Off-Label- (OL-) Verordnungen betroffen. Die Kosten für OL-Verordnungen werden von der gesetzlichen Krankenversicherung nur unter bestimmten, gesetzlich geregelten Voraussetzungen übernommen. Um Regressforderungen zu vermeiden, kann vor Verordnung ein Antrag auf Kostenübernahme (‘Off-Label-Antrag’, OL-A) gestellt werden, dies ist jedoch aufgrund von Bearbeitungsdauern und möglicher Ablehnung ein zeitlich und organisatorisch aufwendiger Prozess, der Verzögerungen der zeitnahen Einleitung wichtiger Behandlungen für Patient*innen mit seltenen Erkrankungen bedingt. Ziel des vorliegenden Projekts war es, zu untersuchen, inwieweit die aktuellen Regelungen die Patientenversorgung beeinflussen. Wir führten eine bundesweite, multizentrische, prospektive Studie in universitären dermatologischen Abteilungen durch. Eingeschlossen wurden alle in den teilnehmenden Kliniken gestellten Erstanträge zur Übernahme von Kosten einer OL-Verordnung. Ausgeschlossen waren nur Folgeanträge von zuvor bereits bewilligten OL-Verordnungen. Die für die Studie relevanten Daten wurden aus den OL-A und der Folgekorrespondenz entnommen. Zusätzlich zu diesen aus der Routineversorgung erhobenen Daten wurden weitere Aspekte (u.a. Dauer zwischen Entscheidung für und Einleitung einer Behandlung) erfasst. Dreizehn universitäre Kliniken für Dermatologie nahmen an der Studie teil und lieferten Daten zu 121 OL-A. Hierbei wurden insgesamt 72 verschiedene Kombinationen von Interventionen und Indikationen beantragt. Von den 121 OL-A wurden zwei ausgeschlossen, da es sich nicht um eine OL-Verordnung handelte. Von den übrigen 119 OL-A wurden 70 (58,8%) unmittelbar genehmigt und 44 (37,0%) abgelehnt. Insgesamt wurden, unter Einschluss der Fälle, in denen nach initialer Ablehnung ein Widerspruch eingelegt wurde, 87 von 119 OL-A (73,1%) genehmigt und 26 (21,9%) abgelehnt. Die Bearbeitungszeit auf Seiten der Krankenversicherungen bis zur ersten Antwort betrug 29 Tage (Median). In genehmigten Fällen vergingen im Median 65 Tage von der Entscheidung zur Antragstellung bis zum tatsächlichen Beginn der Behandlung. Es bestanden Zusammenhänge der endgültigen Bewilligungsrate mit der beantragten Intervention, dem Bundesland und den Kosten der Intervention (kein linearer Trend). Unsere Studie verweist auf Einschränkungen und Ungleichheiten im Hinblick auf eine rechtzeitige und angemessene Versorgung dermatologischer Patient*innen mit seltenen Erkrankungen. Die derzeitige Rechtslage führt zu einer Verzögerung bei der Einleitung von Off-Label- Therapien. Die Breite des Spektrums beantragter Interventionen und Indikationen erschwert jedoch die Erstellung einer Liste relevanter und häufig bewilligter Off-label Verordnungen in der Dermatologie. Gesundheitspolitisch ergibt sich durch die vorliegende Studie der Anstoß einer wichtigen Diskussion über die Versorgungssituation von Patient*innen mit seltenen Erkrankungen und Möglichkeiten zur Verbesserung der entsprechenden Versorgungsprozesse.
Publications
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3. Charité-Versorgungsforschungskongress, 18.02.2022: Auswirkungen der aktuell geltenden Regelungen für den Off-Label-Use auf die Versorgung in der Dermatologie – Prospektive, multizentrische Studie zu Beantragungen und Entscheidungen von Kostenübernahmen in Deutschland
Werner RN
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Sitzung der Arbeitsgruppe Epidemiologie in der Arbeitsgemeinschaft Dermatologische Forschung ADF, 24.02.2022: Auswirkungen der aktuell geltenden Regelungen für den Off-Label-Use auf die Versorgung in der Dermatologie – Prospektive, multizentrische Studie zu Beantragungen und Entscheidungen von Kostenübernahmen in Deutschland
Werner RN
