Blinded sample size reestimation in clinical trials with recurrent event data and time-dependent event rates

• Applicant: Professor Dr. Tim Friede
• Subject Area: Epidemiology and Medical Biometry/Statistics
• Term: from 2012 to 2016
• Project identifier: Deutsche Forschungsgemeinschaft (DFG) - Project number 206593473

Die Bestimmung der Anzahl der Patienten, die in eine klinische Studie eingeschlossen werden sollen, ist ein wichtiger Aspekt der Studienplanung. Da diese Planungen allerdings häufig auf unsicheren Vorinformationen beruhen, ist die Gefahr groß, dass die Studiengröße nicht richtig gewählt wird. Zur Lösung dieses Problems wurden sogenannte interne Pilotstudien vorgeschlagen, die es erlauben, die Fallzahl während des Studienverlaufs zu adjustieren. Wenn diese Adjustierung auf verblindeten Daten beruht, d.h. der Behandlungscode während des Studienverlaufs nicht gebrochen wird, bezeichnet man diese als verblindete Fallzahlanpassung. Dieses Projekt beschäftigt sich mit solchen Verfahren bei wiederkehrenden Ereignissen als Endpunkt. Insbesondere sollen folgende Ziele verfolgt werden: (a) Vergleich verschiedener existierender Verfahren, (b) Erweiterung dieser Verfahren um den Einschluss von Kovariablen wie der Schweregrad der Erkrankung bei Studieneinschluss und um die Berücksichtigung von fehlenden Werten, (c) Entwicklung von Verfahren für Situationen, in denen die Ereignisraten von der Zeit abhängen und (d) Untersuchung des Einsatzes dieser Verfahren in multinationalen Studien mit komplexen Rekrutierungsmustern.

• DFG Programme: Research Grants